Segundo a Anvisa, óbito foi causado por infecção viral e teve “nexo causal improvável” com o remédio usado contra distrofia muscular de Duchenne
A agência reguladora dos Estados Unidos, Food and Drug Administration (FDA), concluiu que a morte de um menino de 8 anos no Brasil, que havia recebido o medicamento Elevidys para tratamento da distrofia muscular de Duchenne, não teve relação com a terapia genética. A informação foi divulgada nesta semana, após investigação do caso, que gerou repercussão internacional e levou à suspensão temporária do uso do remédio no País.
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) informou ao jornal O Globo que a morte da criança foi causada por uma infecção viral. A autarquia brasileira também confirmou que a fatalidade apresentou “nexo causal improvável” com o medicamento, indicado para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD).
Veja as fotos
Fachada da AnvisaReprodução Agência Brasil
Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque)Sarepta/Divulgação
Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa)Divulgação
A Roche Brasil, que comercializa o remédio no País, disse, por meio de nota enviada à reportagem, que recebeu “com profunda tristeza a notícia do falecimento em decorrência do agravamento de sintomas de Influenza A” e que o caso foi reportado às autoridades sanitárias.
Ainda assim, no último dia 25, a Anvisa decidiu suspender temporariamente o Elevidys no Brasil como uma medida de precaução depois que três mortes foram associadas ao remédio durante estudos clínicos nos Estados Unidos.
De acordo com a Anvisa, a proibição “vale até que sejam integralmente esclarecidas as recentes incertezas de segurança”. O remédio é o mais caro comercializado hoje no país, com um custo que chega a quase R$ 20 milhões considerando uma alíquota estadual de 22% de ICMS, segundo a última atualização da Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED).
Ainda segundo o jornal O Globo, em relação ao uso do remédio por brasileiros, a agência diz que 10 pacientes receberam o tratamento, e três tiveram efeitos colaterais. Dois dos eventos adversos já eram descritos na bula, como o aumento de algumas enzimas hepáticas, e os pacientes tiveram “evolução favorável”. Já o terceiro, que morreu, não foi diretamente ligado ao Elevidys.
“Cabe ressaltar que o terceiro caso notificado no Brasil apresentou nexo causal improvável com o uso do Elevidys, sendo o quadro clinicamente compatível com uma infecção viral grave (influeza A), intensificada por imunossupressão, resultando em óbito. A bula do Elevidys recomenda adiar a administração em casos de infecção ativa e preconiza a vacinação como mecanismo preventivo”, diz a Anvisa, reforçando que os eventos notificados no Brasil até agora “não configuram sinal de segurança novo ou inesperado à saúde na população de pacientes brasileiros”, lembrando que as mortes registradas nos EUA ocorreram em um público para o qual o Elevidys já não é autorizado no País.
A Roche Brasil diz que a suspensão se aplica apenas a novos pedidos e não inviabiliza o processo de infusão dos tratamentos já agendados. Processos de importação que já estavam em andamento, por exemplo, não serão suspensos. “Cabe destacar que, nesses casos, a decisão de prosseguir com a infusão deve ser tomada conjuntamente entre médico prescritor e família envolvida”, afirma.
Primeira terapia gênica para DMD
Desenvolvido pelo laboratório Sarepta Therapeutics e comercializado pela farmacêutica Roche no Brasil, o Elevidys é a primeira terapia gênica para DMD, um diagnóstico raro que leva ao enfraquecimento e deterioração progressiva dos músculos.
Os sintomas de fraqueza muscular costumam começar entre os 3 e os 6 anos de idade e, embora a gravidade da doença e a expectativa de vida variem, os pacientes geralmente ficam comprometidos na faixa dos 20 ou 30 anos devido a quadros de insuficiência cardíaca e/ou respiratória.
De acordo com informações da Anvisa, a terapia funciona utilizando um vetor viral, como um vírus inofensivo, para transportar um gene humano funcional que produz a microdistrofina até as células do paciente. Isso porque, entre pessoas com DMD, há uma produção da proteína distrofina disfuncional ou mesmo ausente.
O objetivo é restaurar, ainda que de forma parcial, a liberação da proteína e a função muscular em pacientes pediátricos. O medicamento é administrado em uma única dose intravenosa, com a quantidade ajustada de acordo com o peso da criança.
